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Terapias avanzadas, innovaci贸n para su salud y bienestar

Un futuro esperanzador se cierne sobre diversas enfermedades, en las que los avances en investigaci贸n y desarrollos son muy positivos.

Enfermedades gen茅ticas, autoinmunes, diabetes y algunos tipos de c谩ncer hacen parte de una lista, cada vez m谩s amplia, de patolog铆as para las que hay nuevas terapias y que a futuro no muy lejano marcar谩n un antes y un despu茅s en la medicina, e incidir谩n notablemente en la calidad de vida de las personas. 

Se trata de las terapias avanzadas, que hoy se clasifican en tres grandes grupos: Terapia g茅nica (genes), terapia celular (c茅lulas) y terapia de tejidos (tambi茅n llamada ingenier铆a de tejidos o terapia tisular), las cuales permiten realizar tratamientos personalizados incluso para trastornos que hasta el momento no ten铆an ninguna alternativa terap茅utica, entre ellos, un amplio portafolio de las llamadas enfermedades raras o hu茅rfanas, y frente a las cuales hay grandes desaf铆os y retos. 

 Sobre ellas habl贸 para SerSaludables.org el doctor Ignacio Zarante, m茅dico genetista, magister en Biolog铆a y doctorado en Ciencias Biol贸gicas, actual presidente de la Asociaci贸n Colombiana de M茅dicos Genetistas (ACMGen), y quien particip贸 recientemente en el foro 鈥Terapias Avanzadas: Juntos hacia la innovaci贸n鈥 en el que se discutieron temas legislativos, regulatorios, de formaci贸n del talento humano y de la capacidad instalada de pa铆ses como Colombia frente a estas innovaciones. 

驴Qu茅 son las terapias avanzadas y para qu茅 sirven? 

Ignacio Zarante: Terapias avanzadas es el nombre que se les ha dado a estrategias o medicamentos altamente innovadores y que utilizan tecnolog铆a de punta para resolver problemas de salud.  

Pueden ser preventivas, las cuales impiden que la enfermedad aparezca, se manifieste o se desarrolle; terap茅uticas, que hacen que la enfermedad se pueda controlar, se logren remitir o reducir los s铆ntomas, se haga m谩s lenta su progresi贸n o se pueda detener su avance. 

 En su mayor铆a, las terapias avanzadas se utilizan para tratar enfermedades de origen gen茅tico, pero en los 煤ltimos a帽os se ha logrado tambi茅n una utilidad importante en enfermedades adquiridas, como el c谩ncer o las patolog铆as autoinmunes. 

驴Qu茅 es la terapia g茅nica? 

IZ: La terapia g茅nica es un tipo de tratamiento encaminado a corregir mutaciones en la informaci贸n gen茅tica (ADN) del paciente, modificando as铆 la evoluci贸n de la enfermedad, a partir de la modificaci贸n de la expresi贸n de prote铆nas. Para esto se utilizan diferentes t茅cnicas que agregan material gen茅tico a las c茅lulas del paciente y restituyen la funci贸n perdida por las mutaciones en su propio ADN. 

 驴C贸mo se introduce ese material gen茅tico a las c茅lulas? 

IZ: Hay diferentes maneras de hacerlo. Una de las t茅cnicas m谩s utilizadas es el transporte a trav茅s de virus conocidos a los que se les ha retirado la posibilidad de hacer da帽o. Estos virus ingresan a las c茅lulas llevando la informaci贸n gen茅tica corregida y logran que la c茅lula se 鈥榗ure鈥, al producir las sustancias normales que le hac铆an falta.  

 Otra manera de introducir material gen茅tico es a trav茅s de ves铆culas de grasa que llevan el ADN o ARN en su interior, y logran reprimir los genes defectuosos. Estas ingresan con facilidad y hacen que la c茅lula exprese las sustancias que le hacen falta, como parte de un m茅todo llamado 鈥榥o viral鈥. 

 驴Qu茅 ejemplos hay de terapia g茅nica en la actualidad? 

IZ: Hoy en d铆a contamos con m谩s de 30 medicamentos basados en terapia g茅nica. Uno de los ejemplos m谩s positivos y antiguos (se utiliza desde la d茅cada de los 90) es en el manejo de la inmunodeficiencia combinada grave, en la cual los pacientes no se pueden defender de los microorganismos y fallecen tempranamente. Con terapia g茅nica y a trav茅s de un adenovirus se restituye la funci贸n del gen que no trabaja y los pacientes pueden regresar a la vida normal.  

 Tambi茅n hay avances en el manejo de enfermedades de origen gen茅tico, como la epiderm贸lisis bullosa (EB), que conlleva una fragilidad extrema en la piel (piel de mariposa o piel de cristal), y que deriva de un defecto por estar ausentes o incompletas prote铆nas que fijan las capas de col谩geno en la piel y las mucosas, entre muchas otras. 

Sociedades cient铆ficas, expertos nacionales e internacionales y organizaciones de pacientes se dieron cita en el foro Terapias Avanzadas: Juntos hacia la innovaci贸n鈥, para conocer sobre estas alternativas, su desarrollo y aspectos regulatorios y legislativos.

En cuanto a la terapia celular, qu茅 nos puede contar? 

IZ: La terapia celular incluye procedimientos que manipulan las c茅lulas en cultivos de laboratorio para aumentar su n煤mero o cambiar sus funciones. Generalmente se utilizan c茅lulas madre que son capaces de regenerar la funci贸n que otras han perdido.  

 Por ejemplo, se pueden convertir en c茅lulas de un tejido que hace falta como es el caso del m煤sculo cardiaco. Luego de un infarto, donde un fragmento del m煤sculo ha muerto, las c茅lulas madre son capaces de regenerar el tejido cardiaco normal. 

驴Un tercer grupo est谩 relacionado con la ingenier铆a de tejidos, qu茅 busca esta t茅cnica biom茅dica? 

IZ: La terapia tisular busca compensar la p茅rdida de un tejido con otro generado en un laboratorio de cultivo. Esa p茅rdida puede deberse a causas gen茅ticas o traum谩ticas, y el fin espec铆fico es permitir la recuperaci贸n de la funci贸n inicial.  

 El ejemplo m谩s conocido en este campo se da en lesiones como las quemaduras, para lograr el cubrimiento de grandes 谩reas afectadas con cultivos de piel generados en un laboratorio, o poder reemplazar un fragmento de un hueso con tejido 贸seo desarrollado en un cultivo.鈥 

 驴Estas t茅cnicas ya se usan en la actualidad? 

IZ: Muchas de ellas ya son de uso de rutina, principalmente en pa铆ses desarrollados. Estamos esperando que se masifiquen dependiendo de las condiciones que se puedan generar en nuestra regi贸n. 

 

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