Un futuro esperanzador se cierne sobre diversas enfermedades, en las que los avances en investigación y desarrollos son muy positivos.
Enfermedades genéticas, autoinmunes, diabetes y algunos tipos de cáncer hacen parte de una lista, cada vez más amplia, de patologías para las que hay nuevas terapias y que a futuro no muy lejano marcarán un antes y un después en la medicina, e incidirán notablemente en la calidad de vida de las personas.
Se trata de las terapias avanzadas, que hoy se clasifican en tres grandes grupos: Terapia génica (genes), terapia celular (células) y terapia de tejidos (también llamada ingeniería de tejidos o terapia tisular), las cuales permiten realizar tratamientos personalizados incluso para trastornos que hasta el momento no tenían ninguna alternativa terapéutica, entre ellos, un amplio portafolio de las llamadas enfermedades raras o huérfanas, y frente a las cuales hay grandes desafíos y retos.
Sobre ellas habló para SerSaludables.org el doctor Ignacio Zarante, médico genetista, magister en Biología y doctorado en Ciencias Biológicas, actual presidente de la Asociación Colombiana de Médicos Genetistas (ACMGen), y quien participó recientemente en el foro ‘Terapias Avanzadas: Juntos hacia la innovación’ en el que se discutieron temas legislativos, regulatorios, de formación del talento humano y de la capacidad instalada de países como Colombia frente a estas innovaciones.
¿Qué son las terapias avanzadas y para qué sirven?
Ignacio Zarante: Terapias avanzadas es el nombre que se les ha dado a estrategias o medicamentos altamente innovadores y que utilizan tecnología de punta para resolver problemas de salud.
Pueden ser preventivas, las cuales impiden que la enfermedad aparezca, se manifieste o se desarrolle; terapéuticas, que hacen que la enfermedad se pueda controlar, se logren remitir o reducir los síntomas, se haga más lenta su progresión o se pueda detener su avance.
En su mayoría, las terapias avanzadas se utilizan para tratar enfermedades de origen genético, pero en los últimos años se ha logrado también una utilidad importante en enfermedades adquiridas, como el cáncer o las patologías autoinmunes.
¿Qué es la terapia génica?
IZ: La terapia génica es un tipo de tratamiento encaminado a corregir mutaciones en la información genética (ADN) del paciente, modificando así la evolución de la enfermedad, a partir de la modificación de la expresión de proteínas. Para esto se utilizan diferentes técnicas que agregan material genético a las células del paciente y restituyen la función perdida por las mutaciones en su propio ADN.
¿Cómo se introduce ese material genético a las células?
IZ: Hay diferentes maneras de hacerlo. Una de las técnicas más utilizadas es el transporte a través de virus conocidos a los que se les ha retirado la posibilidad de hacer daño. Estos virus ingresan a las células llevando la información genética corregida y logran que la célula se ‘cure’, al producir las sustancias normales que le hacían falta.
Otra manera de introducir material genético es a través de vesículas de grasa que llevan el ADN o ARN en su interior, y logran reprimir los genes defectuosos. Estas ingresan con facilidad y hacen que la célula exprese las sustancias que le hacen falta, como parte de un método llamado ‘no viral’.
¿Qué ejemplos hay de terapia génica en la actualidad?
IZ: Hoy en día contamos con más de 30 medicamentos basados en terapia génica. Uno de los ejemplos más positivos y antiguos (se utiliza desde la década de los 90) es en el manejo de la inmunodeficiencia combinada grave, en la cual los pacientes no se pueden defender de los microorganismos y fallecen tempranamente. Con terapia génica y a través de un adenovirus se restituye la función del gen que no trabaja y los pacientes pueden regresar a la vida normal.
También hay avances en el manejo de enfermedades de origen genético, como la epidermólisis bullosa (EB), que conlleva una fragilidad extrema en la piel (piel de mariposa o piel de cristal), y que deriva de un defecto por estar ausentes o incompletas proteínas que fijan las capas de colágeno en la piel y las mucosas, entre muchas otras.
Sociedades científicas, expertos nacionales e internacionales y organizaciones de pacientes se dieron cita en el foro ‘Terapias Avanzadas: Juntos hacia la innovación’, para conocer sobre estas alternativas, su desarrollo y aspectos regulatorios y legislativos.
En cuanto a la terapia celular, qué nos puede contar?
IZ: La terapia celular incluye procedimientos que manipulan las células en cultivos de laboratorio para aumentar su número o cambiar sus funciones. Generalmente se utilizan células madre que son capaces de regenerar la función que otras han perdido.
Por ejemplo, se pueden convertir en células de un tejido que hace falta como es el caso del músculo cardiaco. Luego de un infarto, donde un fragmento del músculo ha muerto, las células madre son capaces de regenerar el tejido cardiaco normal.
¿Un tercer grupo está relacionado con la ingeniería de tejidos, qué busca esta técnica biomédica?
IZ: La terapia tisular busca compensar la pérdida de un tejido con otro generado en un laboratorio de cultivo. Esa pérdida puede deberse a causas genéticas o traumáticas, y el fin específico es permitir la recuperación de la función inicial.
El ejemplo más conocido en este campo se da en lesiones como las quemaduras, para lograr el cubrimiento de grandes áreas afectadas con cultivos de piel generados en un laboratorio, o poder reemplazar un fragmento de un hueso con tejido óseo desarrollado en un cultivo.
¿Estas técnicas ya se usan en la actualidad?
IZ: Muchas de ellas ya son de uso de rutina, principalmente en países desarrollados. Estamos esperando que se masifiquen dependiendo de las condiciones que se puedan generar en nuestra región.
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